Notícies

Un projecte Retos-Colaboración per al desenvolupament de teràpia gènica per al tractament de l’Atàxia de Friedreich

- Recerca

El programa Retos-Colaboración, del Ministeri de Ciència i Innovació, finança el desenvolupament d'un fàrmac innovador de teràpia gènica per al tractament d'aquesta malaltia neurodegenerativa hereditària. Una recerca liderada pels doctors Antoni Matilla i Ivelisse Sánchez al grup de recerca Neurogenètica de l'IGTP

El projecte té per objectiu el desenvolupament i la validació d'un vector de teràpia gènica basat en una nova generació de virus adenoassociat per ser eficaç com a tractament curatiu en pacients amb atàxia de Friedreich. El programa Retos-Colaboración es destina a finançar projectes de desenvolupament experimental en cooperació entre empreses i organismes de recerca, per promoure el desenvolupament de noves tecnologies, l'aplicació empresarial de noves idees i tècniques, i contribuir a la creació de nous productes i serveis. El projecte, finançat amb un total de 945.000 euros, implica l'IGTP, l'spin-off de l'IGTP Biointaxis, establerta pels mateixos investigadors, i investigadors de l'Institut de Recerca Marqués de Valdecilla.

L'atàxia de Friedreich és una malaltia neurodegenerativa que es considera una malaltia minoritària, que pertany al grup de malalties rares. Principalment, afecta a la capacitat de desenvolupar moviments, com ara caminar, parlar o empassar; i la malaltia s'agreuja progressivament fins a una incapacitat i manca d'autonomia. No hi ha cura per a la malaltia, però sí que se'n coneix la causa, el defecte d'un gen que produeix una proteïna mitocondrial que s'anomena frataxina. Això produeix un dèficit d'aquesta proteïna que malmet les neurones de la medul·la espinal i del cerebel, i que fa que morin progressivament. El grup de recerca en neurogenètica a l'IGTP treballa en aquest tipus d'atàxia des de l'any 2014.

En aquest sentit, el primer vector candidat a desenvolupar, FRATAXAV, ja ha superat la primera prova de concepte preclínica in vivo i ha estat llicenciat per l'IGTP a l'spin-off Biointaxis. Aquest primer fàrmac en desenvolupament de Biointaxis persegueix els objectius principals d'"evitar l'inici o detenir la progressió de la malaltia, recuperar capacitats de moviment en pacients afectats i alleujar l'atàxia, el principal símptoma d'aquesta patologia", explica el Dr. Matilla. "Amb el projecte Retos-COlaboración estem més a prop de fer arribar la teràpia a la fase clínica", afegeix.