El IGTP lidera los estudios biológicos y patológicos en un ensayo clínico internacional en tumores de hígado en la infancia y adolescencia

• Es el primer ensayo clínico a nivel internacional y el mayor que se haya realizado en este tipo de pacientes
• Los investigadores del IGTP coordinan la que será una colección única a nivel europeo de muestras biológicas de estos pacientes, y lideran los estudios posteriores
• El cáncer de hígado en la infancia se considera una enfermedad rara y, en España, se diagnostican unos 15 casos al año

El grupo de investigación en Oncología Hepática Infantil del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP), c-LOG (por las siglas en inglés Childhood Liver Oncology Group), liderado por la Dra. Carolina Armengol, centraliza la colección de muestras y coordina los estudios biológicos y patológicos de pacientes pediátricos en Europa con cáncer hepático incluidos en un ensayo clínico internacional. El ensayo, llamado PHITT (por las siglas en inglés de Paediatric Hepatic International Tumour Trial), es el primero y el mayor llevado a cabo a nivel internacional, con la participación de países europeos, Estados Unidos y Japón, y se incluye en el proyecto europeo ChilTERN.

El grupo de la Dra. Armengol es el único en todo el estado español dedicado exclusivamente a la investigación traslacional del cáncer hepático infantil que, con solo unos 15 casos anuales diagnosticados en España, es una enfermedad rara. La participación del IGTP está financiada en el marco del proyecto europeo ChilTERN, con el apoyo de la Comunidad Europea a través de un ayudo H2020. En Europa el ensayo inició este mes de noviembre y España ha sido el tercer país en empezar, en diciembre. Durante los próximos meses se sumaran un total de 13 países.

Uno de los principales objetivos del proyecto es establecer la primera colección europea de muestras biológicas (sangre, tejido y orina) de este tipo de cáncer, llamada Childhood Liver Cancer Network (CLCN). Al ser considerada rara, el abasto internacional de la colección es de especial importancia para el estudio de la enfermedad. "La baja incidencia del cáncer hepático infantil hace necesario unir esfuerzos a todos los niveles", explica la Dra. Armengol que, añade, "el proyecto nos permitirá acceder a un número más amplio de muestras, incluyendo algunos tipos de cáncer muy agresivo del que tenemos poca información".

Para la colección, el grupo de la Dra. Armengol ha diseñado los kits CLCN con el material necesario para la recogida de muestras, que se distribuirán a los más de 140 hospitales europeos que participan en el estudio. En España hay 15 centros hospitalarios que recibirán los kits porque, potencialmente, pueden diagnosticas este tipo de pacientes. "Esperamos poder recoger muestras de más de un 70% de los pacientes incluidos en el ensayo clínico, de los 13 países que participan". Añade que, en el caso español, "desde 2009 hemos establecido una red sólida con los principales hospitales pediátricos y sus oncólogos, cirujanos y patólogos pediatras, para coleccionar muestras biológicas de este tipo de pacientes, y somos capaces de obtener muestras de casi todos los casos diagnosticados en el estado. Con este proyecto, trasladamos esta experiencia a escala europea".

La colección CLCN será la base para los estudios biológicos que liderará la Dra. Armengol, coordinando 9 centros y grupos de investigación en toda Europa. El objetivo es identificar biomarcadores diagnóstico y pronóstico mediante técnicas ómicas y de secuenciación masiva, así como los estudios patológicos. Com detalla Armengol, "la finalidad es poder mejorar el manejo clínico del cáncer hepático en niños y, en consecuencia, la calidad de vida y supervivencia de los pacientes". Además, con la colección de muestras CLCN se pretende fomentar la investigación básica y traslacional de estos tumores que, hasta ahora, se han estudiado muy poco debido al limitado acceso a muestras biológicas por parte de la comunidad científica.

A nivel clínico, la importancia de la colección y los estudios es "una oportunidad de correlacionar, por primera vez y de forma prospectiva, datos sobre la patología y biología de estos tumores con la respuesta al tratamiento y supervivencia de los pacientes", como explica la Dra. Elena Mateos, médico del Hospital Reina Sofía de Córboda y coordinadora del ensayo clínico en España, ya que "los estudios biológicos y patológicos derivados proporcionaran herramientas a los médicos para poder estratificar mejor los pacientes en función de su riesgo".

Sobre ChilTERN

ChilTERN es un proyecto europeo financiado por el programa Horizon2020 que tiene el fin llevar a cabo el ensayo clínico hepático mayor realizado en población pediátrica, el PHITT (Paediatric Hepatic International Tumour Trial). Con 20 entidades beneficiarias de 13 países europeos, ChilTERN tiene el objetivo de curar más niños de cáncer de hígado, exponer menos niños a quimioterapia y asegurar que las cirugías sean más eficientes y seguras. El proyecto tiene la financiación del programa de investigación e innovación Horizon 2020 de la Unión Europea, con el convenio No 668596.

El proyecto ChilTERN se divide en 7 grupos de trabajo, uno de los cuales lo lidera la Dra. Armengol. Esta sección dirigida desde el IGTP consiste en la preparación y logística de la recogida de muestras, además de la conservación y estudio biológico y patológico de ellas. Para llevarlo a cabo, el grupo ha recibió financiación de 1 millón de euros del total de los cerca de 8M€ con qué se financia el proyecto europeo.

El cáncer hepático pediátrico

El cáncer hepático pediátrico es una enfermedad rara, con una incidencia aproximada de un millón de niños al año. En España se calcula que hay una media de 15 casos anuales. El hepatoblastoma y el carcinoma hepatocelular son los cánceres malignos predominantes en edades pediátricas. A pesar de los avances de las últimas décadas, que han conseguido mejorar la supervivencia de los pacientes con hepatoblastoma mediante tratamientos de quimioterapia y cirugía, todavía hay muy pocas opciones de tratamiento para un 20% de los pacientes. Además, aquellos que superan el cáncer pueden sufrir graves efectos secundarios como sordomudez, o toxicidad cardiaca y renal. A diferencia del hepatoblastoma, los pacientes con carcinoma hepatocelular tienen peor pronóstico y la única opción realista para su cura es el diagnóstico del cáncer en etapas iniciales.