Financiación estatal de 1,8 millones de euros para desarrollar una terapia génica avanzada para la ataxia de Friedreich
Es un proyecto colaborativo de la spin-off Biointaxis, IGTP y el Instituto IDIVAL para tratar con terapia génica a los pacientes con ataxia de Friedreich
El Centro para el Desarrollo Tecnológico Industrial (CDTI) y el Instituto de Salud Carlos III (ISCII) financian con 1,8 millones de euros a la convocatoria de I+D+I vinculada a la Medicina Personalizada y Terapias Avanzadas en el marco del Proyecto Estratégico para la Recuperación y Transformación Económica para la Salud de Vanguardia (PERTE para Salud de Vanguardia) a la terapia génica para la ataxia de Friedreich.
El programa de Medicina Personalizada y Terapias Avanzadas del CDTI y el ISCIII finanza el desarrollo de un innovador fármaco de terapia génica para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa hereditaria para la cual actualmente no hay cura. Se trata de una investigación liderada por los Dres. Antoni Matilla e Ivelisse Sánchez del grupo de investigación de Neurogenética del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP) con colaboración de los neurólogos del Servicio de Neurología del Hospital Germans Trias y del Hospital de Valdecilla de Santander.
El proyecto tiene como objetivo el desarrollo y la validación de un vector de terapia génica basado en una nueva generación de virus adenoasociado para ser eficaz como tratamiento curativo en pacientes con ataxia de Friedreich. El programa se destina a financiar proyectos de desarrollo experimental en terapias avanzadas y medicina personalizada en cooperación entre empresas y organismos de investigación. El proyecto, financiado con un total de 1,8 millones de euros, implica a IGTP, la spin-off del IGTP Biointaxis, establecida por los mismos investigadores e investigadoras del Instituto de Investigación Marqués de Valdecilla.
En este sentido, el primer vector candidato a desarrollo, FRATAXAV, ya ha superado la primera prueba de concepto preclínica in vivo en ratones y ha sido licenciado por el IGTP a la spin-off Biointaxis. Este primer fármaco en desarrollo de Biointaxis "persigue evitar el inicio o parar la progresión de la enfermedad, recuperar capacidades de movimiento en pacientes afectados y aliviar la ataxia, el síntoma principal de esta patología", explica el Dr. Matilla. "Con el proyecto financiado por el CDTI y el ISCIII validaremos preclínicamente en animales grandes el fármaco para completar la validación preclínica como último paso para solicitar a las agencias reguladoras la autorización para hacer llegar la terapia a la fase clínica".
La ataxia de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa que se considera una enfermedad minoritaria. Principalmente, afecta la capacidad de desarrollar movimientos, como por ejemplo andar y hablar; la enfermedad va agraviando progresivamente hasta una incapacidad y carencia de autonomía. No hay cura para la enfermedad, por si se conoce la causa, el defecto de un gen que produce una proteína mitocondrial llamada frataxina. El problema genético produce un déficit de esta proteína, que daña las neuronas de la médula espinal y el cerebelo, haciendo que mueran de forma progresiva. El grupo de investigación en neurogenética del IGTP trabaja en este tipo de ataxia desde el año 2014.