Un proyecto Retos-Colaboración para el desarrollo de terapia génica para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich
El programa Retos-Colaboración, del Ministerio de Ciencia e Innovación, financia el desarrollo de un fármaco innovador de terapia génica para el tratamiento de esta enfermedad neurodegenerativa hereditaria. Una investigación liderada por los doctores Antoni Matilla e Ivelisse Sánchez en el grupo de investigación de Neurogenética del IGTP.
El proyecto tiene como objetivo el desarrollo y la validación de un vector de terapia génica basado en una nueva generación de virus adenoasociado para ser eficaz como tratamiento curativo en pacientes con ataxia de Friedreich. El programa Retos-Colaboración se destina a financiar proyectos de desarrollo experimental en cooperación entre empresas y organismos de investigación, para promover el desarrollo de nuevas tecnologías, la aplicación empresarial de nuevas ideas y técnicas, y contribuir a la creación de nuevos productos y servicios. El proyecto, financiado con un total de 945.000 euros, implica el IGTP, la spin-off del IGTP Biointaxis, establecida por los mismos investigadores, e investigadores del Instituto de Investigación Marqués de Valdecilla.
La ataxia de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa que se considera una enfermedad minoritaria. Principalmente afecta a la capacidad de desarrollar movimientos, como caminar, hablar o tragar; la enfermedad va agraviando progresivamente hasta una incapacidad y falta de autonomía. No hay cura para la enfermedad, per sí que se conoce su causa, el defecto de un gen que produce una proteína mitocondrial llamada frataxina. Esto produce un déficit de esta proteína, que daña las neuronas de la médula espinal y el cerebelo, haciendo que mueran de forma progresiva. El grupo de investigación en neurogenética en el IGTP trabaja en este tipo de ataxia desde 2014.
En este sentido, el primer vector candidato a desarrollo, FRATAXAV, ya ha superado la primera prueba de concepto preclínica in vivo y ha sido licenciado por el IGTP a la spin-off Biointaxis. Este primer fármaco en desarrollo de Biointaxis persigue los objetivos principales de "evitar el inicio o detener la progresión de la enfermedad, recuperar capacidades de movimiento en pacientes afectados y aliviar la ataxia, el principal síntoma de esta patología", explica el Dr. Matilla. "Con el proyecto Retos-Colaboración estamos más cerca de hacer llegar la terapia a la fase clínica", añade.