Investigadoras de Germans Trias lideran un ensayo clínico para frenar el avance de la esclerosis múltiple con terapia celular
- El ensayo se encuentra en fase 1 y ya se están tratando los primeros pacientes en Germans Trias y en Amberes (Bélgica)
- La terapia, desarrollada por las mismas investigadores, utiliza células de los pacientes mismos, que se tratan en el laboratorio con vitamina D3 y se reintroducen en el paciente
- Se trata del primer ensayo multicéntrico internacional en este campo
Un equipo de investigadores del Hospital y del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol, en el Campus Can Ruti de Badalona, han iniciado un ensayo clínico de fase 1 para frenar el avance de la esclerosis múltiple (EM) con un producto celular, con células del paciente mismo, que reprograma su sistema inmune.
El ensayo se ha iniciado este verano y, en esta primera etapa, se tratará a 9 pacientes con distintas dosis del producto celular: dosis baja, media y alta. En una segunda fase, la dosis que se haya demostrado más segura, se administrará a 21 pacientes más.
Se trata de un ensayo multicéntrico, es decir, que además del Hospital Germans Trias también participan investigadores del Hospital Universitario de Amberes y la Clínica Universitaria de Navarra, que también tratan al mismo número de pacientes para contrastar resultados.
Un nuevo tratamiento basado en terapia celular, un tipo de medicina personalizada
La esclerosis múltiple es una enfermedad de tipo autoinmune en la cual las defensas del cuerpo destruyen la mielina, una capa de proteínas y grasas que recubre el tejido nervioso del cerebro, el nervio óptico y la médula espinal. Este desgaste de la mielina hace que no se transmitan correctamente los estímulos nerviosos y que se produzcan problemas de fuerza, sensibilidad, equilibrio o visión. El tratamiento, desarrollado por investigadores de Germans Trias, consiste en extraer células de la sangre del paciente mismo, tratarlas en el laboratorio con vitamina D3 e introducirlas de nuevo en el enfermo. Estas células, llamadas dendríticas, han sido reeducadas y ayudan a frenar el ataque a la mielina y evitar así la progresión de la enfermedad.
"Extraemos las células del paciente mediante un proceso llamado leucoféresis. Esta muestra leucocitaria se envía a la Clínica Universitaria de Navarra, donde se seleccionan las células dendríticas y se tratan con la vitamina D3. Una vez tratadas y reeducadas inmunológicamente, vuelven a Badalona y se introducen en los ganglios cervicales del paciente. En total, cada enfermo recibe seis dosis en 14 semanas", explica la Dra. Cristina Ramo, jefe de la Unidad de Esclerosis Múltiple.
La enfermedad todavía no tiene cura, pero sí que se utilizan tratamientos inmunosupresores para frenar su avance. Aunque han demostrado tener eficacia, también afectan a la totalidad del sistema inmune, es decir, sin discriminar células enfermas de sanas, disminuyendo las defensas protectoras del cuerpo. El tratamiento con células del mismo paciente, por lo tanto, podría tener menos efectos secundarios y garantizar una mejor seguridad.
"Hemos hecho grandes progresos en la comprensión de la EM y de las terapias celulares. Ensayando esta aproximación terapéutica en pacientes, nos acercamos a terapias inmunomodeladoras más selectivas y con menos efectos secundarios que, a largo plazo, podrían contribuir potencialmente a la remisión de la enfermedad", valora la Dra. Eva Martínez-Cáceres, investigadora principal del grupo de investigación en Inmunopatología y jefe del Servicio de Inmunología del Laboratorio Clínico Metropolitana Nord.
La EM es la segunda causa de discapacidad neurológica en esta franja de edad, de adultos jóvenes, y afecta mayoritariamente a las mujeres. En Europa hay unas 500.000 personas diagnosticadas, y unos 2,5 millones a nivel mundial, la mayoría de las cuales entre los 20 y los 40 años.
Primeros pasos en 2007
La terapia se empezó a desarrollar el año 2007. En una primera fase, el grupo de investigadores analizó el tratamiento en cultivos celulares in vitro (con células de pacientes) y en modelos animales de la enfermedad, con resultados muy positivos. Para llevar a cabo estos estudios preclínicos, contaron con la financiación de agencias competitivas como el Instituto de Salud Carlos III, la agencia AGAUR y fundaciones de apoyo a la investigación como La Marató de TV3 o Salud 2000. Los últimos años del proyecto también ha contado con el apoyo de instituciones internacionales, como la belga IWT_TV y la red europea COST (European Cooperation in Science and Technology).
El año 2016 la terapia celular desarrollada en Germans Trias demostró que cumplía todos los requisitos para ser ensayada en pacientes y fue aprobada por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
Este año, para llevar a cabo este ensayo clínico, los investigadores han obtenido 5.357.032 euros del programa de investigación e innovación Horizon 2020 de la Unión Europea (RESTORE, grant agreement No 779316), posibilitando la colaboración de distintos centros de investigación y empresas de la Unión, entre los cuales se encuentra Germans Trias.