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Biointaxis lanza una campaña de crowdfunding de 880.000 euros para financiar la terapia curativa contra la Ataxia de Friedreich

El grupo de investigación Neurogenética en el IGTPThe Neurogenetics research group at the IGTP
El grupo de investigación Neurogenética en el IGTP
- Innovación, Investigación

Biointaxis, nacida como spin-off del IGTP, tiene como principal objetivo el desarrollo de un tratamiento único para curar la Ataxia de Friedreich.

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa progresiva hereditaria (genética) que afecta a adolescentes y adultos jóvenes confinándoles a una silla de ruedas de por vida y produciéndoles déficits cardíacos severos. Está causada por la disminución de los niveles de la proteína mitocondrial frataxina afectando funciones esenciales en la médula espinal, el cerebelo, el corazón, el páncreas y el hígado. Actualmente, no existe ningún tratamiento para curarla. 

Con el objetivo de demostrar la biodistribución y seguridad del fármaco de terapia génica BTX-101 en primates no humanos, Biointaxis necesitar captar 880.000 euros y para ello ha puesto en marcha una campaña de equity crowdfunding a través de la plataforma Capital Cell. Cabe destacar la participación de Antonio Parente, presidente de GP Pharn, galardonado con el premio de CataloniaBio Health Tech a la trayectoria profesional, y business angel con participación en distintas compañías de biomedicina directamente o a través de Venture Capital o crowdfunding.

"La terapia podría aplicarse en unos pocos años si obtenemos el objetivo de esta ronda de financiación" indica el Dr. Matilla-Dueñas CEO y Co-founder de la empresa, pionero en la investigación científica de la ataxia y especialista en trastornos neurodegenerativos.

"Biointaxis desarrolla el producto de terapia génica, BTX-101, basado en virus adenoasociados (AAV) que ha demostrado su efectividad en dos modelos de ratón de la enfermedad al conseguir restaurar los niveles de frataxina in vivo previniendo, deteniendo y revertiendo los déficits neurológicos y cardíacos asociados a la Ataxia de Friedreich. FRATAXAV es actualmente el único candidato con potencial para curar la enfermedad" anota la Dra. Ivelisse Sánchez, CSO co-fundadora de Biointaxis e Investigadora del IGTP.

El grupo de investigación en neurogenética en el IGTP lleva trabajando en este proyecto más de siete años. La terapia curativa de Biointaxis consiste en aportar frataxina a las células del sistema nervioso, y otros tejidos, para corregir el déficit que ocasiona la enfermedad. La tecnología está protegida por una patente internacional.

La ataxia de Friedreich afecta aproximadamente a 2-3 de cada 100.000 personas más frecuente en poblaciones de origen europeo (caucásicas). En España es la forma más frecuente de las ataxias hereditarias, con una prevalencia estimada de 4,7 casos por cada 100.000 habitantes.

Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP)

El IGTP es un centro público de investigación acreditado como centro de excelencia por el Instituto de Salud Carlos III.  Paraguas de la actividad investigadora del Hospital Germans Trias i Pujol, se encuentra en el Campus Can Ruti de Badalona.

Hasta ahora, el Dr. Matilla y la Dra. Sánchez han desarrollado esta terapia en el IGTP y en colaboración con el Dr. Miguel Chillón, investigador de la Universitat Autònoma de Barcelona. La multinacional farmacéutica Gentec accionista de la empresa apoya el desarrollo de la tecnología así como la Fundación la Caixa y Caixa Capital Risc a través del programa Caixa impulse, el Centro de Desarrollo Tecnológico e Industrial (CDTI) a través del programa Neotec y el Ministerio de Ciencia e Innovación con el proyecto Retos-Colaboración.