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Un proyecto de terapia gènica del IGTP entre las cuatro iniciativas biomédicas seleccionadas en el programa CaixaImpulse Consolidate

- Innovación, Investigación

El proyecto de terapia génica del IGTP para tratar la ataxia de Friedreich, una enfermedad rara, liderado desde el grupo de investigación de Neurogenética en el IGTP, es uno de los cuatro seleccionados en la primera convocatoria del programa CaixaImpulse Consolidate 2019. Es la primera edición del programa, promovido por 'la Caixa' para impulsar proyectos de innovación en estadios más maduros.

El programa premia iniciativas biomédicas enfocadas a resolver grandes retos de la salud. Una prueba diagnóstica para contribuir a la medicina personalizada contra el cáncer; tecnologías de edición genética de precisión para terapias avanzadas; una alternativa innovadora a los antibióticos para curar enfermedades infecciosas bacterianas infecciones bacterianas en curas intensivas; y terapia génica de primera clase con virus adenoasociado para el tratamiento curativo de la ataxia de Friedreich, son los cuatro proyectos seleccionados en esta primera edición. Este último proyecto lo lideran el Dr. Antoni Matilla y la Dra. Ivelisse Sánchez, desde el grupo de investigación de Neurogenética en el IGTP.

Los cuatro proyectos han sido seleccionados entre 35 propuestas de 22 centros de investigación de España y Portugal. Cada proyecto ganador recibe una ayuda económica de hasta 300.000 euros, además de un programa personalizado de acompañamiento que incluye acceso a los mejores mentores y expertos en innovación. "Esta ayuda permitirá acercar nuestra propuesta terapéutica a la fase clínica para evaluar el tratamiento en pacientes con la enfermedad", valora Antoni Matilla, "con un acompañamiento que nos facilite la atracción de financiación de inversores privados". Precisamente, la convocatoria CaixaImpulse Consolidate es una respuesta de ampliación de la convocatoria Validate, que nació hace 5 años para dar apoyo a proyectos más incipientes en el proceso de transferencia biológica. Estos programas los promueve 'la Caixa', en colaboración con Caixa Capital Risc.

Cinco años de investigación avalan el proyecto

El equipo del IGTP hace cinco años que trabaja en terapia génica para parar, prevenir y revertir la progresión de la ataxia de Friedreich, una enfermedad hereditaria que afecta niños y adultos, causada por una alteración genética y que provoca una neurodegeneración severa progresiva, afectación cardiaca y problemas de movimiento. El proyecto ya cuenta con resultados preclínicos sólidos que lo avalan. En este proyecto el equipo colabora con la Unidad de producción de vectores virales de terapia génica de la Universitat Autònoma de Barcelona, liderada por el Dr. Miguel Chillón.

El proceso de selección ha sido exhaustivo y el proyecto en el IGTP ha resultado ser el segundo mejor puntuado de la convocatoria. Una vez presentados los proyectos, se inició un proceso de selección siguiendo el estándar de la European Science Foundation. En una primera fase, evaluadores del ámbito de las ciencias de la vida y salud, y del mundo empresarial, evalúan remotamente las propuestas. Los proyectos que superan esta fase de preselección son convocados a entrevistas presenciales delante la Innovation Selection Board, formada por expertos internacionales de distintos ámbitos: farmacéuticas, escuelas de negocio y empresas de salud o biotecnológicas.